VeonGen 宣布 VG801 基因療法在史適汀病中的臨床進展，將於 ARVO 2026 進行口頭報告

• VG801於進行中的1/2期試驗顯示令人鼓舞的初步療效，最佳矯正視力（BCVA）與虛擬實境視覺測試（VRVT）皆有持續且一致的功能改善，並維持至六個月及十二個月的追蹤期
• VG801展現良好的安全性，迄今未通報任何劑量限制或嚴重不良事件
• VG801在重要法規支持下持續推進，包括美國食品藥物管理局（FDA）的罕見疾病終點進展（RDEA）先導計畫與RMAT認定

(SeaPRwire) –   德國慕尼黑，2026年3月25日——專注於開發次世代基因療法的臨床階段遺傳醫學公司VeonGen Therapeutics今日宣布VG801的臨床進展，並將於2026年5月3日至7日在科羅拉多州丹佛舉行的視覺與眼科研究協會（ARVO）年會上發表口頭報告。

VG801是針對ABCA4相關視網膜疾病（包括Stargardt病）的研究性基因療法，目前正於一項進行中的1/2期首次人體臨床試驗（NCT07002398）中評估其安全性、耐受性與初步療效。成人與兒童患者皆已接受給藥，其中9位已完成六個月追蹤，部分患者更已達十二個月。VG801耐受性良好，迄今未通報任何劑量限制或嚴重不良事件。

初步療效數據顯示，最佳矯正視力（BCVA）與新開發的虛擬實境視覺測試（VRVT）皆有持續且一致的功能改善，並維持至六個月及十二個月的追蹤期。VRVT已被納入FDA罕見疾病終點進展（RDEA）先導計畫，支持其做為新型功能性視力終點的開發。VeonGen已進行專屬的VRVT驗證研究，以支持其未來在關鍵試驗中使用，並朝向生物製劑許可申請（BLA）提交。

該進行中研究的臨床數據將於ARVO 2026的「幹細胞與基因療法」會議中以口頭報告形式發表，強調VG801的科學與臨床重要性。

VG801已獲得重要法規授權，包括FDA IND核准、EMA CTA核准與中國CDE IND核准，並獲得FDA再生醫學先進療法（RMAT）認定，支持加強法規互動與潛在的加速開發途徑。

「我們對VG801的臨床進展及其即將在ARVO 2026發表的口頭報告感到振奮，」VeonGen Therapeutics共同創辦人暨執行長Caroline Man Xu博士表示。「我們持續與法規當局（包括RDEA與RMAT）互動，推動VG801進入關鍵試驗並可能加速法規提交。我們的重點仍在於有效推進臨床計畫，為有高度未滿足醫療需求的患者帶來新型療法，同時探索策略合作，以在眼科及其他治療領域運用VG801與我們的專有技術平台。」

關於VG801

VG801是一種雙AAV基因療法，正開發用於治療Stargardt病與其他ABCA4相關視網膜營養不良。透過遞送完整長度的功能性ABCA4基因，VG801有潛力解決所有ABCA4突變型Stargardt病的潛在遺傳病因。VG801透過VeonGen專有的vgAAV衣殼（實現高效感光細胞轉導）與vgRNA REVeRT大型基因遞送平台（遞送完整長度的功能性ABCA4基因）實現。這些差異化技術旨在直接針對Stargardt病的潛在機制，並有潛力帶來有意義的功能改善。VG801已被選入美國食品藥物管理局（FDA）的罕見疾病終點進展（RDEA）先導計畫，並擁有FDA再生醫學先進療法（RMAT）、罕見兒童疾病（RPDD）與孤兒藥（ODD）認定。

關於Stargardt病

Stargardt病是最常見的遺傳性視網膜疾病，全球約每8,000至10,000人中就有1人受影響。該疾病由ABCA4基因突變引起，特徵為進行性中心視力喪失，通常始於兒童或青少年時期，導致視力逐漸下降，部分病例甚至發展為法定失明。目前尚無核准的Stargardt病治療方法，凸顯出迫切的未滿足醫療需求。

關於VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics總部位於德國慕尼黑，是一家臨床階段的遺傳醫學公司，專注於為有高度未滿足醫療需求的患者開發次世代基因療法。該公司的眼科臨床研發管線包括VG801（針對Stargardt病與ABCA4相關視網膜疾病的雙AAV基因療法）與VG901（針對CNGA1突變引起的色素性視網膜炎的玻璃體內遞送AAV基因療法）。

VeonGen的三個專有技術平台（vgAAV、vgRNA REVeRT與AAV Transactivation）構成一個強大的工具組，旨在透過實現高效轉導、遞送超過傳統AAV限制的大型基因，以及調控疾病相關基因的轉錄，克服基因療法中的關鍵挑戰。這些技術能力擴展了基於AAV的療法潛力。VeonGen亦在探索眼科、心血管、中樞神經系統（CNS）及其他治療領域的應用與合作。

如需更多資訊，請造訪www.veongen.com。